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INZ-701
2024-10-28
产品详情
- 产品名称INZ-701
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- 简介
INZ-701是Inozyme Pharma公司目前在研的一种雄心勃勃治疗方案,专注于治疗与钙化相关的罕见遗传疾病。作为一种先进的重组酶,INZ-701基于天然存在的ectonucleotide pyrophosphatase/phosphodiesterase 1 (ENPP1)蛋白质进行设计,充分利用了蛋白质工程技术以增强ENPP1的活性。这种创新设计不仅仅是对自然界现有机制的复制,更是在遗传病领域的一次突破性创新。
INZ-701的活性成分为重组蛋白质,其核心机制是通过分解体内的ATP生成焦磷酸盐(PPi),该过程对调节体内的钙化和矿化具有关键作用。因为PPi是钙化过程中的抑制因子,因此通过此机制,INZ-701在某种程度上解决了由ENPP1功能缺陷导致的过度钙化问题。
INZ-701的生产工艺富有技术含量,其合成路线通过基因重组技术实现。在优化的哺乳动物细胞系中,重组DNA技术能够确保最终产品的高效表达和纯化。该工艺不仅确保了蛋白质的适当折叠和翻译后修饰,更在每一步骤中优化了生产效率。
INZ-701瞄准罕见疾病如广泛性婴儿期动脉钙化症(GACI)及假黄色瘤(PXE)进行开发,这两种疾病均与ENPP1的功能缺失密切相关。当前在临床阶段,INZ-701研究的重点在于其药理动力学和安全性,其期望是为患有这些罕见疾病的患者带来新的希望。
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