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诺西那生钠
2024-10-28
产品详情
- 产品名称诺西那生钠
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- 简介
诺西那生钠(Nusinersen Sodium)作为一种革命性反义寡核苷酸药物,专注于通过靶向脊髓性肌萎缩症基因(SMN2)的mRNA剪接过程来提高功能性SMN蛋白的产生。其独特的化学结构与功能使其在新药开发中具有显著的优势和潜力。
从化学层面来看,诺西那生钠具有高度修饰的硫代磷酸酯键,这一结构在大幅提高药物在体内的稳定性和抗酶降解能力方面起到了至关重要的作用,其分子式为C234H323N61O128P17S17Na17。这种特定的化学修饰确保了其在生理环境中的稳定性,从而提高了药物的生物效能。
诺西那生钠的合成工艺复杂,采用固相化学合成法。此方法包括碱基逐步添加的四步循环工艺:脱保护、活化与偶联、帽加和氧化。特别的化学修饰,如硫代磷酸酯键,是在后期化学转化过程中引入的,确保了稳定的反义寡核苷酸产品从宏观合成到微观调控的全面精确把控。
在产品应用上,诺西那生钠通常以盐酸形式存在,以优化其溶解性和稳定性,制剂形式上为注射用液体,需通过鞘内注射递送到目标位点。其储存条件需在低温环境中,防止因外界因素导致的药效减退。
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